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我国市场上珍稀病相关药品有70多种,珍稀病孤儿药已步入快车道。

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我国市场上珍稀病相关药品有70多种,珍稀病孤儿药已步入快车道。

我国已上市70多种罕见病相关药物,涉及60多种罕见病。而且,随着国家医药卫生体制改革的不断深入和药品审批流程的不断优化,高附加值罕见病药品(简称“孤儿药”)也进入了上市的快车道。2019年和2020年,各种高价值药品将进入中国,这让罕见病患者及其家属看到了希望和希望。这是近日在上海召开的尿素循环障碍防治多学科专家研讨会传来的好消息。本次研讨会由全国罕见病协会、上海省罕见病基金会和上海省医学会罕见病分会共同主办。

罕见病学术机构负责人、医疗保障、临床医学、流行病学、药学、法律、政策研究、卫生经济学等领域专家出席了座谈会。我国罕见病防治工作取得重大进展。资料显示,目前世界上发现的罕见病约有7000多种,其中80%是遗传病,全球罕见病患病人数约3.5亿。儿童约占罕见病患者的一半,30%的罕见病儿童生存期在5年以下,1岁以下婴儿死亡约35%是罕见病所致。上海省罕见病防治基金会主席李丁国指出,近年来,国家出台了一系列政策,推动中国罕见病防治工作的发展。

随着国家对我国罕见病防治政策的推进,2018年5月,国家卫生委等五部门联合发布了我国第一批罕见病目录,这是我国首次以疾病目录的形式对罕见病进行界定。在此基础上,一批罕见病新药投放市场,药品研发实施速度进一步加快。以尿素循环障碍(UCD)为例,它属于罕见病范畴,许多疾病也被列入第一批国家罕见病目录。尿素循环障碍患者会出现烦躁、嗜睡、食欲不振等表现,迅速发展为嗜睡、癫痫发作、昏迷,并通过呼吸机维持生存直至死亡。

新生儿发病早,死亡率高;迟发性疾病可导致智力低下和死亡。目前,我国尚无尿素循环障碍的流行病学资料。据国外报道,新生儿发病率为1:3.5万,随着国内唯一治疗药物的批准,尿素循环障碍患者的长期治疗和生活质量的提高有了新的保障。近年来,罕见病药品进入我国并被列入国家医保目录的步伐逐年加快,如已批准的尿素循环障碍类药品。据专家统计,在121种罕见病中,仍有20多种罕见病患者,必须超适应证用药;从国家罕见病制度来看,目前仍有不少罕见病药品未纳入国家医保支付范围,年治疗费用在30万元以上的高价值罕见病药品未实现国家医保“零突破”。

有专家表示,未来高值药品纳入国家医保目录的挑战仍然很大。完善罕见病用药多方共同付费机制。以罕见病高值药品保障为重点,上海、浙江等地通过将罕见病纳入大病医疗保险、建立专项基金制度、实行政府为主的商业保险等方式,探索罕见病用药保障机制,鼓励参与医疗救助,倡导慈善救助,企业捐赠,个人按一定比例支付,逐步形成地方探索模式。但是,还有很多环节需要改进。据专家分析,部分政策领域的探索难以实施,个体自掏腰包比例差异较大,罕见病患者数量较少,药品价格谈判空间有限,政策性商业保险产品设计单一。